红星资本局8月3日消息ღ✿，近日ღ✿，一名6岁女童在接受基因编辑临床试验后死亡的事件ღ✿，将“基因编辑”这项前沿技术推向公众视野ღ✿。

　　红星资本局注意到ღ✿，近年来ღ✿，基因编辑这一创新医疗技术在β-地中海贫血ღ✿、镰状细胞贫血病等遗传性疾病治疗领域已有成熟应用ღ✿，国外也有获批上市的药物ღ✿。

　　据红星资本局梳理结夜结夜ღ✿，A股有超20家上市公司涉及基因编辑技术ღ✿，多家公司曾在互动平台表示ღ✿，公司本身不涉及基因治疗的研究ღ✿，但可以运用基因编辑技术为相关新药研发提供支持ღ✿。

　　据公开资料ღ✿，基因编辑技术是指通过特定分子工具ღ✿，对生物体内的基因序列进行“定点”修改ღ✿，实现对遗传信息的精准操控ღ✿。与其他传统基因工程技术相比ღ✿，基因编辑既可删减某个有害基因片段ღ✿，也可替换ღ✿、插入新的功能性片段ღ✿，实现更高效ღ✿、更精准的遗传操作ღ✿。基因编辑疗法的出现ღ✿，让人们得以通过改变内源基因去治疗特定疾病尊龙凯时人生就是博·(中国)官网ღ✿。

　　2023年12月ღ✿，美国食品药品监督管理局（FDA）批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市ღ✿，分别是福泰制药与CRISPR Therapeutics共同研发的基因编辑疗法Casgevy结夜ღ✿、蓝鸟生物的基因编辑疗法Lyfgeniaღ✿。在业内看来ღ✿，这是基因编辑疗法从科学概念到被监管认可的转变尊龙凯时人生就是博·(中国)官网ღ✿。

　　据介绍ღ✿，两款产品均被批准用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病患者ღ✿。这是一种遗传性血液疾病ღ✿，基因突变导致原本负责往全身运送氧气的红细胞变成“镰刀”状结夜ღ✿，而这种形状的细胞会限制血液流动ღ✿，并制约向身体输送氧气ღ✿，导致患者出现严重疼痛或器官损伤ღ✿。上述疼痛或损伤被称为血管闭塞事件(VOEs)或血管闭塞危象(VOCs)ღ✿。

　　根据FDA公布的数据ღ✿，支持Casgevy上市的试验主要终点是24个月的随访期内至少连续12个月无严重VOC发作ღ✿，最终93.5%的患者达到了上述结果ღ✿；评估Lyfgenia有效性的主要目标是6个月至18个月期间VOE完全消退(VOE-CR)ღ✿，最终88%的患者实现了VOE-CRღ✿。

　　据公开报道ღ✿，价格方面ღ✿，Casgevy定价为220万美元ღ✿，折合人民币1485万元ღ✿。而Lyfgenia定价为310万美元ღ✿，折合人民币2100万元ღ✿。

　　红星资本局梳理发现ღ✿，在国内ღ✿，目前布局基因编辑疗法的主要为新兴的生物科技公司ღ✿，如邦耀生物ღ✿、博雅辑因ღ✿、本导基因ღ✿、瑞风生物ღ✿、中因科技等结夜ღ✿，其中邦耀生物ღ✿、博雅辑因都有在研基因编辑产品用于治疗β-地中海贫血ღ✿。

　　例如ღ✿，邦耀生物自主研发的基因编辑造血干细胞疗法BRL-101是一款基于基因编辑技术开发的自体造血干细胞疗法ღ✿，拟用于治疗输血依赖型β-地中海贫血ღ✿、镰状细胞贫血病等严重遗传性血液疾病尊龙凯时人生就是博·(中国)官网ღ✿。

　　值得一提的是ღ✿，2022年8月ღ✿，中南大学湘雅医院与邦耀生物合作的临床研究成果“CRISPR/Cas9介导的BCL11A增强子基因编辑治疗儿童β/β输注依赖性β-地中海贫血”在《Nature Medicine》（《自然医学》）发表ღ✿，是亚洲首次成功实施地中海贫血基因治疗ღ✿，也是世界首个通过CRISPR基因编辑技术重激活γ珠蛋白治疗β/β型重度地中海贫血儿童并获得成功的研究ღ✿。

　　邦耀生物在今年7月22日宣布ღ✿，BRL-101迎来首批患者治疗六周年的重要里程碑ღ✿，经过持续六年随访ღ✿，全球首例接受BRL-101基因疗法治疗的β/β型输血依赖型β-地中海贫血的患者目前仍保持摆脱输血依赖状态ღ✿，BRL-101临床开发在持续推进尊龙凯时人生就是博·(中国)官网ღ✿。

　　8月3日ღ✿，针对研究进展ღ✿，红星资本局分别致电上述公司公开电话ღ✿。其中ღ✿，邦耀生物工作人员表示ღ✿，上述药物已在II期临床试验结夜ღ✿。根据邦耀生物发布的信息ღ✿，目前ღ✿，BRL-101治疗TDT患者的II期临床试验已完成全部30例患者给药ღ✿。全部30例患者均已达到至少6个月摆脱输血依赖（TI6）ღ✿，并正在持续随访观察中ღ✿。

　　公开信息显示ღ✿，目前A股有超20家上市公司涉及基因编辑技术ღ✿，多家公司曾在互动平台表示ღ✿，公司本身不涉及基因治疗的研究ღ✿，但可以运用基因编辑技术为相关新药研发提供支持ღ✿。基因编辑相关的服务公司包括百奥赛图（688796.SHღ✿；ღ✿、和元生物（688238.SH）ღ✿、南模生物（688265.SH）ღ✿、金斯瑞生物科技（1548.HK）结夜ღ✿、博腾股份（300363.SZ）ღ✿、华大基因（300676.SZ）ღ✿。

　　其中尊龙凯时人生就是博·(中国)官网ღ✿，被称为“基因编辑第一股”ღ✿，成立于2009年ღ✿，是一家临床前CRO（合同研究组织）以及生物技术企业ღ✿。从基因编辑项目起家ღ✿，为客户完成各类定制化的基因编辑项目ღ✿，主要是用于新药药理研究的基因编辑小鼠ღ✿，此后其业务渐渐延伸到临床前药理药效评估ღ✿、模式动物销售有关服务ღ✿。尊龙app尊龙凯时登录ღ✿。z6尊龙凯时官方网站ღ✿，Z6尊龙·凯时ღ✿，尊龙人生就是傅ღ✿。